ROCKVILLE, MD, 27 de abril de 2021 / PRNewswire / – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) anunciou hoje que quatro apresentações orais e nove pôsteres serão apresentadas no dia 24 da Sociedade Americana de Terapia Genética e Celular^º Reunião anual de 11 a 14 de maio de 2021em formato virtual. Você pode encontrar apresentações e pôsteres em https://www.asgct.org/.

As apresentações orais incluem:

Título do resumo: Efeitos do dimorfismo sexual e antecedentes genéticos na transdução de tecido AAV em camundongos após administração intravenosa de um pool diversificado de capsídeo (Resumo # 94)
Moderador: Elad FirnbergPh.D., Cientista II, Tecnologias de transferência de genes, REGENXBIO
Título da sessão: Novos fatores na transdução de AAV e no genoma de AAV
Hora do compromisso: Quarta-feira, 12 de maio de 2021 de 18h00 às 18h15 ET

Título do resumo: Administração intravenosa de uma biblioteca AAV com código de barras e agrupados para caracterização abrangente e comparação de tropismos de capsídeo (Resumo No. 189)
Moderador: April GilesPh.D., Cientista II, Tecnologias de transferência de genes, REGENXBIO
Título da sessão: Biologia nova de AAV e tecnologias de plataforma
Hora do compromisso: Quinta-feira, 13 de maio de 2021 de 18h00 às 18h15 ET

Título do resumo: Triagem de alto rendimento da produtividade de AAV para permitir a caracterização rápida do capsídeo (Resumo # 192)
Moderador: Jenny Egley, Cientista, Tecnologias de transferência de genes, REGENXBIO
Título da sessão: Biologia nova de AAV e tecnologias de plataforma
Hora do compromisso: Quinta-feira, 13 de maio de 2021 a partir de 18h45 às 19h ET

Título do resumo: Terapia gênica RGX-121 para o tratamento de mucopolissacaridose grave tipo II: análise provisória do primeiro estudo humano (Resumo # 215)
Moderador: Roberto Giugliani, MD, Ph.D., Professor, Departamento de Genética, UFRGS, Serviço de Genética Médica, HCPA, Porto alegre, brasil
Título da sessão: Terapia gênica para distúrbios de armazenamento lisossomal
Hora do compromisso: Sexta-feira, 14 de maio de 2021 a partir de 12h15 às 12h30 ET

As apresentações de pôsteres incluem:

Título do resumo: Identificação de locais de início da transcrição em um promotor em tandem por 5′-RACE e NGS (Resumo No. 317)
Moderador: Kirk Elliot, Cientista Associado Sênior, REGENXBIO
Título da sessão: Vetores AAV – virologia e vetorologia
Hora do compromisso: Terça-feira, 11 de maio de 2021 de 8h00 às 22h00 ET

Título do resumo: Eficácia cardíaca, neurológica e esquelética comparativa de AAV9-IDUA intravenosa e intratecal, individualmente ou combinada em um modelo de camundongo para mucopolissacaridose tipo I (Resumo No. 490)
Moderador: Lalitha Belur, Ph.D., Professor Assistente de Genética, Cell Bio da Universidade de Minnesota
Título da sessão: Doenças metabólicas, de memória, endócrinas, hepáticas e gastrointestinais
Hora do compromisso: Terça-feira, 11 de maio de 2021 de 8h00 às 22h00 ET

Título do resumo: Avaliação abrangente da biblioteca AAV em tecidos oculares de camundongos e primatas não humanos após parto intravítreo (Resumo # 568)
Moderador: Wei-Hua Lee, Ph.D., Cientista II, Pesquisa e Desenvolvimento Inicial, Descoberta de Alvos, REGENXBIO
Título da Sessão: Doenças neurológicas
Hora do compromisso: Terça-feira, 11 de maio de 2021 de 8h00 às 22h00 ET

Título do resumo: RGX-202, um vetor AAV8 que codifica uma microdistrofina estendida, restaura de forma eficiente o complexo de proteína associada à distrofina e corrige as células satélite em um modelo de camundongo distrófico (Resumo # 597)
Moderador: Chunping QiaoPh.D., Cientista Principal, REGENXBIO
Título da sessão: Distúrbios músculo-esqueléticos
Hora do compromisso: Terça-feira, 11 de maio de 2021 de 8h00 às 22h00 ET

Título do resumo: Um novo vetor AAV8 para terapia gênica de microdistrofina na distrofia muscular de Duchenne: estudos pré-clínicos em camundongos MDX (Resumo nº 614)
Moderador: SunJung Kim, Ph.D., Cientista Sênior, Farmacologia e Toxicologia, Desenvolvimento Pré-clínico, REGENXBIO
Título da Sessão: Distúrbios músculo-esqueléticos
Hora do compromisso: Terça-feira, 11 de maio de 2021 de 8h00 às 22h00 ET

Título do resumo: Um estudo de caso de liberação de vírus para um processo downstream de AAV usando um painel de vírus modelo e um substituto não infeccioso de MVM (Resumo # 877)
Moderador: Shaojie Weng, Cientista II
Título da Sessão: Estudos de Farmacologia / Toxicologia ou Desenvolvimento de Ensaios
Hora do compromisso: Terça-feira, 11 de maio de 2021 de 8h00 às 22h00 ET

Título do resumo: Avaliação de biomarcadores inflamatórios e neurodegenerativos em NHPs com toxicidade DRG (Resumo # 889)
Moderador: Ryan Reddinger, Ph.D., Cientista I, Desenvolvimento Pré-clínico, REGENXBIO
Título da sessão: Estudos de farmacologia / toxicologia ou desenvolvimento de ensaio
Hora do compromisso: Terça-feira, 11 de maio de 2021 de 8h00 às 22h00 ET

Título do resumo: Quantificação de RNAs de cadeia dupla produzidos por vetores de AAV: uma reavaliação metodológica (Resumo # 891)
Moderador: Chunping QiaoPh.D., Cientista Principal, REGENXBIO
Título da sessão: Estudos de farmacologia / toxicologia ou desenvolvimento de ensaio
Hora do compromisso: Terça-feira, 11 de maio de 2021 de 8h00 às 22h00 ET

Título do resumo: Identificação de um AAV específico de rim após a inserção de peptídeos de homing de tecido na região variável IV (Resumo No. 292)
Moderador: Samantha A. YostPh.D., Cientista II, Tecnologias de transferência de genes, REGENXBIO
Título da sessão: Vetores AAV – virologia e vetorologia
Hora do compromisso: Terça-feira, 11 de maio de 2021 de 8h00 às 22h00 ET

Sobre REGENXBIO Inc.
REGENXBIO é uma empresa líder em biotecnologia em estágio clínico que busca melhorar a vida por meio do potencial de cura da terapia genética. A plataforma de tecnologia NAV da REGENXBIO, uma plataforma de distribuição de vírus adeno-associados (AAV) proprietária, consiste em direitos exclusivos para mais de 100 novos vetores AAV, incluindo AAV7, AAV8, AAV9 e AAVrh10. REGENXBIO e seus licenciados terceirizados da plataforma de tecnologia NAV aplicam a plataforma de tecnologia NAV para desenvolver uma ampla gama de candidatos em várias áreas terapêuticas.

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FONTE REGENXBIO Inc.

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