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A retinite pigmentosa, uma doença ocular congênita, pode levar à cegueira completa.

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Os cientistas restauraram a visão útil de um homem de 58 anos com a doença ocular congênita retinite pigmentosa, injetando vírus geneticamente modificados em seu olho. O homem, que era cego há décadas, podia ver pequenos objetos como uma maleta, caneca ou caderno se usasse óculos de segurança especiais.

O avanço é descrito em um artigo publicado na revista Nature Medicine Na segunda-feira. Baseia-se na optogenética, um jovem campo de pesquisa biológica que visa controlar as células nervosas por meio da luz.

“São resultados muito empolgantes”, disse Raymond Wong, biólogo de células-tronco da Universidade de Melbourne que está desenvolvendo tratamentos para doenças oculares que não faziam parte do estudo.

Embora o benefício terapêutico potencial seja enorme, Wong observa que a técnica só foi usada em um paciente até o momento. Faz parte de um ensaio clínico em andamento para testar a segurança e tolerabilidade da terapia genética. Com testes e melhorias contínuas, a tecnologia pode ajudar os pacientes cegos a lidar com suas tarefas diárias de maneira mais eficaz.

Como você fez isso? Remodelando as células do olho para torná-las mais sensíveis à luz.

O computador do olho

Você está lendo este artigo no seu dispositivo móvel ou na tela do computador porque sua retina está realizando um processo de decodificação complexo. A retina é como um “computador biológico na parte de trás do olho”, diz Botond Roska, pesquisador biomédico da Universidade de Basel e autor do novo estudo.

Como as cebolas, este computador tem camadas. A luz penetra pelo olho e interage com células fotorreceptoras especiais na camada inferior do computador, conhecidas como bastonetes e cones. Esses sinais de retransmissão para outra célula especializada conhecida como célula ganglionar da retina, localizada na camada superior deste computador.

No entanto, na doença da retinite pigmentosa, a camada inferior está desarrumada. Mutações genéticas fazem com que os bastonetes e cones funcionem incorretamente ou morram. Existem dezenas de mutações diferentes que podem levar à retinite pigmentosa. A doença afeta até 1 em 4.000 pessoas em todo o mundo. de acordo com o National Institutes of Health. Em muitos casos, isso resulta em um paciente com visão de túnel e, eventualmente, a maioria dos pacientes perde a visão.

Esse foi o caso do paciente de 58 anos no centro do novo estudo. “Sua retina não conseguia ver um sinal significativo”, disse José-Alain Sahel, oftalmologista da Universidade de Pittsburgh e principal autor do estudo.

Embora as células fotorreceptoras do paciente sejam inoperáveis, suas células ganglionares retinais o são. Essas células geralmente recebem o sinal de cones e bastonetes e o retransmitem para o cérebro. São essas células que os pesquisadores visam com sua terapia optogenética.

“A optogenética é a ciência de pegar células não fotossensíveis e introduzir genes que as tornam fotossensíveis”, diz Philip Lewis, engenheiro biomédico da Monash University.

A equipe criou um vetor viral, semelhante ao usado para entregar vacinas COVID-19, que entrega um gene em células ganglionares que é sensível à luz âmbar ou vermelha. Uma vez que o gene é liberado no olho, ele produz uma proteína específica sensível à luz chamada canal-rodopsina, que normalmente é produzida por algas e ajuda o corpo a procurar a luz solar.

“Eles estão redesenhando a camada superior da retina para se tornar a nova camada sensível à luz”, observa Lewis.

Uma visão

Para restaurar a visão, o paciente deve usar óculos de proteção que convertem a luz incidente em imagens monocromáticas e as projetam em tempo real nas células sobrecarregadas da retina. “Não há demora no processo”, observa Roska.

Os óculos são a chave e agem como hastes e espigas que não funcionam. Sem óculos de proteção, o paciente fica completamente cego.

Após a injeção, o homem não percebeu nenhuma mudança significativa em sua visão por alguns meses. Então ele “espontaneamente” começou a relatar que, de acordo com Sahel, ele podia ver as listras brancas de uma passadeira de corrida enquanto usava os óculos.

O paciente foi submetido a vários exames em laboratório. A equipe foi liberada dois Vídeos Apontar para o paciente que tenta encontrar itens grandes, como um caderno, e itens menores, como copos com óculos de proteção ligados e desligados. Eles também mostraram que o sistema visual do cérebro é ativado durante os experimentos ao conectar um dispositivo que mede as ondas cerebrais.

Lewis observa que a melhora na função visual é bastante localizada e o paciente tem que escanear ao redor para encontrar os objetos que podem estar relacionados a como a terapia genética foi recebida na retina. Pode ser que haja uma captação melhor próximo ao local da injeção e, portanto, essas células ganglionares respondem muito melhor do que outras regiões. Felizmente, a melhora da visão durou quase dois anos, até 20 meses após a injeção.

Roska ainda moderou as expectativas em uma entrevista coletiva na semana passada, afirmando que o dispositivo atual não permitiria que um paciente visse um rosto ou lesse um livro porque a resolução não é alta o suficiente.

“Embora este tratamento não tenha restaurado a visão do paciente ao normal, restaurar alguns níveis básicos de visão pode ajudar os pacientes cegos a navegar em seu trabalho diário e melhorar sua qualidade de vida significativamente”, disse Wong.

Os cientistas identificam seus interesses conflitantes, com o autor principal Sahel declarando interesse financeiro na GenSight Biologics, que desenvolveu a metodologia. Roska é membro do conselho consultivo da empresa.

Ver o futuro

O estudo incluirá apenas um único paciente, pois a pandemia afetou a capacidade da equipe de pesquisa de treinar e testar outras pessoas que participam do estudo clínico.

“Eles nos contam o que veem e como usar sua visão restaurada”, diz Sahel. “Mais do que nunca, os pacientes são parceiros nos estudos.”

À medida que a pandemia diminui, os pesquisadores esperam poder treinar e avaliar outros pacientes participantes do estudo sobre como os óculos ajudam. A previsão de conclusão é o final de 2025.

Além de restaurar a visão de pessoas com retinite pigmentosa Optogenética já está revolucionando a ciência médica e, de acordo com Lewis, “todo o seu potencial ainda está sendo explorado”.

Durante décadas, os cientistas tentaram persuadir as células nervosas a se ativar ou desativar usando estimulação elétrica. No entanto, a estimulação elétrica não é controlada de forma adequada. É como tentar direcionar um raio para o cérebro. Eles estimulam uma área, mas não células específicas.

Com a optogenética, os pesquisadores podem manipular geneticamente certas células nervosas para responder à estimulação luminosa. Isso fornece um controle mais preciso sobre a atividade da célula e permite que os pesquisadores também estudem o cérebro com mais detalhes. A precisão é crucial. Cientistas se envolveram em modelos animais da doença de Parkinson capaz de regular o comportamento motor com a ajuda da tecnologia. Modificar a atividade específica das células nervosas com a luz pode representar uma estratégia terapêutica de combate à doença.

“É claro que a luz desempenha um papel importante no futuro da saúde e do tratamento”, disse Lewis.

By Gabriel Ana

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